专访吴润晖教授儿童血友病患者的规范化

时间:2020/8/2来源:本站原创作者:佚名
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近十年我国血友病的综合管理得到了快速发展,血友病诊疗中心的建设帮助患者得到从诊断、治疗、并发症管理到提高生活质量等多方面的医疗服务,但如何更好的进行患者的长期管理以改善预后及实现个体化治疗仍需进一步探讨。为此,Htology血液前沿特邀首都医科医院吴润晖教授,就儿童血友病患者的规范化治疗进行访谈。

Q1:为进一步提高儿童血友病诊疗规范化水平,保障医疗质量与安全,国家卫健委委托国家儿童医学中心组织专家对儿童血友病诊疗规范进行了修订,请您为我们解读一下年最新版的儿童血友病诊疗规范?新版有哪些内容的更新和完善?

年最新版儿童血友病诊疗规范由国家卫健委委托儿童医学中心组织专家进行了修订,其内容与年版中国儿童血友病的治疗常规内容基本一致,更新内容主要体现在实际工作中如何开展个体化预防治疗相关方面,主要强调儿童血友病患者要开展预防治疗,而且要开展更经济更有效的个体化预防治疗。

开展个体化预防治疗,需要利用一些特殊的工具,比如利用药物代谢动力学(PK)作为个体化预防治疗的指标,同时结合儿童的活动能力和社会参与能力。从身体、心理以及生活质量等方面进行评估,观察儿童从预防治疗过程中的获益,确保预防治疗达到最好的效果。同时,通过PK检测,能更好的使用相关药品,让药品更好地发挥作用。

以上就是新版儿童血友病诊疗规范的更新内容。

Q2:预防治疗对于青少年儿童患者尤为重要,如果能够规律及时补充足够的凝血因子,接受健康教育、康复治疗等综合护理措施,绝大多数患者在成年之后都能拥有健康的关节。您认为儿童血友病诊疗现状如何?在开展预防治疗的过程中需要进一步完善哪些方面的工作?

我认为目前血友病预防治疗的工作比10年前已经有了很大的进步,基本上所有医生、医疗单位、家长以及血友病患者,都接受并认可了预防治疗这件事。我们已经达到普及教育的程度,但是离真正开展预防治疗以及如何更好地开展预防治疗,其路程还非常漫长。在很多地方,大家都知道预防治疗可以预防出血,但是不知道预防治疗可以真正使孩子完全度过这种病程帮助儿童健康成长的作用。如何更好地开展预防治疗,实际上应该密切联系医疗团队,做好定期评估,利用现有的一些工具,比如药物代谢动力学、评分量表等,来不间断地对预防治疗的效果进行评估。我们需要不断对实施方案进行调整,以达到更好的治疗目标,因此未来需要做的工作还有很多。

Q3:对个体PK特性的了解是个体化预防治疗的关键因素,在预防治疗的监测和调整方面具有十分重要的作用,请问PK指导的治疗在儿童血友病诊疗的临床实践中如何体现其价值和意义?如何制定PK指导的个体化治疗?

由于凝血因子进入人体内后,在个体间有非常大的差异,但在个体内比较稳定,也就是说某个血友病患者在一定时期应用同一种药物,药物代谢情况相对稳定。因此,应用每个人个体的预防治疗凝血因子药物代谢数据,可以为我们开展治疗提供非常好的帮助。到底如何应用呢?比如,每个血友病患儿,在一定时期应用某种固定的凝血因子,应用几次后就可以对他进行该药在他体内的代谢检测,即PK的检测,然后根据PK曲线进一步指导患者的治疗。PK曲线既可以看到给药后凝血因子的实际提高值,也可以知道这些凝血因子逐步从身体消除的过程和所需时间,为开展所有的治疗(包括按需治疗和预防治疗)提供了便利。也就是说,当一位血友病患儿做了PK,就可以首先知道他的回收率,即所给的凝血因子在每公斤体重1个单位到底能够提高多少,指导如何开展按需治疗,即在急性出血时给多少药物合适。而在患儿接受预防治疗过程中,当患儿确定好预防治疗的目标谷浓度(就是预防治疗中凝血因子需要维持的最低值)后,就可以根据半衰期等指标,结合患儿的给药接受情况,制定合理的预防治疗给药剂量和频率。保证患儿的因子水平持续在目标谷浓度以上的范围,保证患儿不会出现出血情况。

通过PK曲线,就能够让医生或患儿家长更好地了解在给药后实时的体内药物情况,比如,现在打完药以后,可能48小时后要面临出血,这时就需要继续给下一次药了,或者说对目前的活动情况需要有所控制了。由于PK指导制定一个非常客观、科学的用药方案,这样即让患儿家长可以做到心中有数:在什么时间药物水平、以及这种情况下可以做什么活动等待;同时医生也非常清楚地了解针对急性出血的患儿目前的药物浓度和按需要需要再给多少单位药物等。

血友病患儿的个体化PK检测是我国儿童血友病开展最优的预防治疗的好工具。

专家介绍

吴润晖教授主任医师,教授,博士生导师国家儿童医学中心、首都医科医院血液肿瘤中心副主任国家卫健委儿童血液病专家委员会副主任委员首都医科大学血液学系副主任中国血友病治疗协作组成员及儿科组负责人

中国免疫学会血液免疫分会委员

中华血液学会止血血栓组成员

白求恩公益基金会血液病专业委员会儿童学组副组长

中国血友之家顾问

IPSG预防治疗专家组成员

专业方向为儿童出凝血专业,主要工作内容包括遗传性出血性疾病、获得性出凝血疾病、血栓性疾病诊治;主持和参与了多项国家级和省部级有关儿童出凝血的临床科研项目;已发表了百余篇核心期刊专业论文及数十篇SCI文章CN/OCT//

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