血友病基因治疗BMN270儿童血友病

时间:2018/4/11来源:本站原创作者:佚名

BMN为血友病A

BMN是设计用于治疗血友病A的基因疗法。

血友病A是由凝血因子VIII缺乏引起的遗传疾病。它是最常见的血友病类型,在男性中出现得更频繁。据估计,男性出生人数在-人之间就会出现一例。

血友病的两种主要类型是A型和B型,具有甲型血友病的病人缺少凝血因子VIII或凝血因子VIII水平低。患有血友病B的人缺少凝血因子IX或具有低水平的凝血因子IX。这些蛋白质在凝血过程中与血小板一起工作。当血管受伤时,凝血因子帮助血小板粘在一起,堵塞血管切口和血管破裂并止血。

许多血友病患者经历自发性出血事件,导致关节损伤渐进和虚弱。

BioMarin正在开发使用AAV因子VIII载体BMN(一种用于治疗血友病A的研究药物)的基因治疗。在血友病A的小鼠模型中,BMN将因子VIII血浆浓度恢复到预计足以正常凝血的水平人类。

基因治疗有希望以少量的单次给药,产生因子VIII所需的缺失基因。这提供了一种潜在的治疗方法,并且可以消除对因子VIII的持续治疗的需要。

相信在不久的将来,新药能够顺利研发上市,为血友病患者带来希望。

备注:

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