WFH速递中国血友病现状分析

时间:2020/7/30来源:本站原创作者:佚名

01

中国香港血友病的流行病学与患者的治疗现状MTD-PP-()TszLoCheung;WaiChiTang;HouInChou;ChingYuenChu;WilfredHing-sangWong;ChiChingChan;LorraineLokWingChiang

目的

阐明中国香港血友病的治疗现状。

方法

这是-医院管理局(HKHA)监管下进行的血友病患者横断面研究。从HKHA的CDARS数据库中检索数据。采集并分析人口统计学、医疗服务利用和药品消费数据(1/7/-30/6/)。

结果

共确定了名血友病A患者和76名血友病B患者。血友病A和血友病B的患病率分别为3.8/,和1.04/,。同时还发现了42名获得性血友病A患者。血友病A和血友病B的60年随访生存率分别为87.4%和79.8%。血友病A和血友病B的估计疾病费用(包括住院、急诊和门诊)分别为4,美元/患者/年和8,美元/患者/年。年度总消耗:血友病A——因子Ⅷ(I96,瓶)、Novoseven(1,瓶)和FEIBA(2,瓶);血友病B——因子IX(6,瓶)、Novoseven(88瓶)。分别有39%的血友病A患者和1.3%的血友病B患者接受预防治疗。所有儿科患者均接受预防治疗。然而,59%的血友病A患者和%的血友病B患者只能接受1周1次的治疗方案。血友病A和血友病B患者中,每周2次或3次的标准方案使用率分别为41%和0%。在成人患者中,接受预防治疗(2-3次/周)的血友病A和血友病B患者比例分别为31%和1.5%。13名血友病A患者发展出FⅧ抑制物,其中2名患者成功接受了诱导免疫耐受治疗。血友病A和血友病B患者的HCV感染率分别为24%和19%,HIV感染率分别为8.6%和3.3%。

讨论和结论

本地成人患者的预防治疗使用比例仍然较低。相当高比例的儿科患者可通过每周1次预防治疗获得满意的出血控制效果。这项回顾可为血友病患者未来的治疗计划提供帮助。

02

中国血友病A概况MED-MP-()XuewenSong;FengXue;LeiZhang;JunShi;JiaZhong;EricWu;RenchiYang

引言与目的

血友病A(HA)是一种X染色体连锁的遗传性出血性疾病,其特征为凝血因子Ⅷ(FⅧ)降低,疾病负担重。作为世界血友病联盟(WFH)的成员,中国在过去30年中通过中国血友病协作组(HTCCNC)来了解HA患者的流行病学和疾病状况,取得了显著进步。

材料与方法

HTCCNC授权对来自医院的血友病患者进行协作性网络数据收集(-)。使用描述性统计对患者人口统计资料、疾病严重程度和关键性临床和治疗信息进行了总结。

结果

研究期间HTCNC确定了17,名HA患者,13,名患者拥有实验室测定的疾病严重程度数据。重度(正常活性的1%)、中度(正常活性的1-5%)和轻度(正常活性的5-40%)患者数分别为6,名、4,名和1,名。仅有1名女性患者基于凝血因子活性和基因分析进行确诊,99.99%为男性。所有患者中,5,名患者(28.34%)有血友病家族史。基于有治疗信息的2,名患者数据显示,诊断延迟和治疗延迟仍是中国HA患者当前治疗的重大挑战。平均而言,患者由首次出血到确诊的时间间隔为8.38±10.82年(均数±SD)。由首次出血至启动治疗的时间间隔为8.64±10.51年(均数±SD)。近一半(44.29%)的患者仅依靠按需治疗,16.2%的患者接受任一种预防治疗(如:间断性/初级/次级/三级)。

结论

在WFH的支持下,除了系统性培训和教育之外,HTCCNC在数据收集方面也取得了重大进展。根据当前数据得出的结果突显了未满足的需求,并表明疾病知晓与治疗可及性是改善中国患者预后的关键性挑战。HTCCNC将继续巩固数据网络,并提供基于证据的见解,以推动中国的血友病治疗。

03

探讨凝血因子VIII终末半衰期与重度血友病A患者生活质量之间相关性的多中心研究

MED-MP-()

Yeu-ChinChen;Shin-NanCheng;Ming-SunYu;Shu-HueyChen;Yi-PingFang;Jen-YinHou;HungChang;Chih-ChengChen;Chih-ChengHsiao;Hsiang-WeiWang;Jia-HongLin;LennexHsueh-LinYu

引言与目的

药代动力学(PK)开始在个体化治疗中发挥重要作用。终末半衰期是一项重要参数。这项研究探讨了PK特征或实验室检查结果是否与成人血友病A(HA)患者的生活质量有关。

材料与方法

我们使用PK数据库研究了54名重度HA患者的Haem-A-QoL评分(总分和10个分项得分)与年龄、体重指数(BMI)、年出血率、靶关节数、肝炎病史、人类免疫缺陷病毒(HIV)状态、终末半衰期、vonWillebrand因子活性(VWF:RCo)、蛋白C、蛋白S、血细胞比容、天冬氨酸氨基转移酶(AST)、丙氨酸氨基转移酶(ALT)和预防治疗状态(是/否)之间的关系。在收集样本进行PK测量的同时完成Haem-A-QoL问卷。使用PK工具技术计算终末半衰期。使用序列平方和进行单变量分析和多元线性回归,通过SAS9.4进行计算,并对相关统计假设进行了检验。

结果

单变量分析表明,终末半衰期与多种Haem-A-QoL评分相关,但在多元回归分析中调整了协变量后,其相关性消失。年龄和HIV状态是主要因素。但是,R方值表明模型仅可以部分地解释变异性,还应考虑其他变量。

结论

凝血因子Ⅷ的终末半衰期与Haem-A-QoL评分无相关性。

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