杨仁池国外血友病治疗主要靠预防

时间:2020/1/23来源:本站原创作者:佚名

?

“我国目前主要的血友病治疗方案是按需治疗,即患者出血时再进行治疗,不出血的时候不注射凝血因子。”在2月28日“国际罕见病日”即将来临之际,中国医院血栓与止血诊疗中心主任、全国血友病协作组组长杨仁池教授在接受新华健康记者专访时表示,国外推出的最新理念是把血友病人的凝血因子水平提高并维持到3%以上,这样患者就基本不会出血,能够享受正常生活。

1血友病出血可预防

作为一种遗传性的疾病,理论上血友病可以通过移植造血干细胞来治愈。“但是这种基因技术在血友病治疗上还不成熟”,杨仁池表示,现在血友病的主要治疗方法是替代治疗,即给患者输注外源性凝血因子制剂。

在发达国家,医保政策能够基本满足血友病患者对预防治疗的医疗需求,通过定期接受凝血因子注射,不仅保障了病患的生命安全,更能让他们像正常人一样生活。“国外尤其是北欧,从20世纪60年代开始开展预防治疗、家庭治疗,病人在家就可以输注凝血因子。”

杨仁池说,重型患者的凝血因子水平一般低于1%,如果把凝血因子含量控制在1%以上,患者就很少会出血。“国外现在的治疗理念是把血友病人的凝血因子水平提高并控制到3%以上,这样患者基本上就不会出血。虽然血友病不能被完全治愈,但是只要病人一辈子坚持用药,就可以控制症状,像普通人一样生活,有的人甚至可以成为运动员。”

我国目前的血友病治疗方案主要是按需治疗,即患者出血时再进行治疗,不出血的时候不注射凝血因子。由于凝血因子药物供应有限、许多病患无法负担昂贵的医疗费用等原因,按需治疗尚无法得到保证。还没有被纳入医保报销范畴的预防治疗,更是难以开展。

为什么预防治疗很重要?杨仁池解释说,如果完全依赖按需治疗,血友病人在出血后万一得不到及时有效地治疗,很有可能会出现关节畸形、落下终生残疾,严重地甚至会危及生命。

“希望国内可以慢慢接受‘预防治疗’的观念,不必非要等到病人出血的时候再用药,”杨仁池说,“就像糖尿病人定期打胰岛素、高血压病人按时吃降压药,这不也是预防吗?通过定期补充凝血因子可以帮助血友病人控制症状,让他们像正常人一样健康成长、生活。”

2长效药将增加患者依从性

杨仁池介绍,国外近期上市了长效的凝血因子制剂,血友病患者只需一个礼拜打一次八因子药物,或者两个礼拜打一次九因子药物。国内现在使用的八因子、九因子制剂还是通过常规方法生产出来的,半衰期相对较短。“八因子每天要输两次,九因子每天要输一次。”

通过延长频繁给药的间隙,新产品可以增加病人的依从性(指病人按医生规定进行治疗、与医嘱一致的行为)。特别是对儿童患者来说,常规药物要求患者频繁注射八因子或九因子,对患者和家长来说都会是负担。“半衰期延长后,患者只需要每隔一个星期或两个星期注射一次制剂,减少了进行静脉穿刺的频率,可以增加儿童接受治疗的意愿。”

3基因工程药物有望国产

治疗血友病的药物主要分为血源性凝血因子产品和基因重组产品。血源性药品从血浆中制取,价格相对较低,我国早已实现全面国产。但是随着国家经济状况的改善,愿意捐献血浆的人少了,血浆不足导致血源性产品供不应求。基因工程药物则全部依赖进口,价格相对昂贵,许多患者难以承担。

“年底有三家国内制药企业向国家食品药品监督管理总局报批,准备开始基因工程凝血因子产品的临床试验,”杨仁池说。虽然从开展临床试验到最终药品真正上市还需要至少1-3年的时间,但是这意味着未来治疗血友病的基因工程药物可能会实现国产,更多的血友病人将有机会获得价格更加合理的救治。

                







































中科白癜风专家寒假会诊
太原最好的白癜风医院

转载请注明原文网址:http://www.xalrw.com/jbjc/8987.html
------分隔线----------------------------